Ketua Pengarah Kesihatan Dr Radzi Abu Hassan berkata keputusan kelulusan produk berkenaan dibuat pada Mesyuarat Pihak Berkuasa Kawalan Dadah (PBKD) kali ke-389 yang bersidang pada 5 Oktober lepas.
Beliau berkata ASMD yang diletakkan dalam senarai penyakit jarang jumpa diberikan status “orphan medicine” yang layak memperoleh fleksibiliti dalam keperluan pendaftaran, selain diberi keutamaan dalam proses penilaian oleh Bahagian Regulatori Farmasi Negara (NPRA) bagi membolehkan akses segera kepada pesakit yang memerlukan.
“Pada mesyuarat PBKD kali ini mesyuarat bersetuju meluluskan pendaftaran produk yang diberikan status ‘orphan medicine’, iaitu Xenpozyme 20mg ‘powder for concentrate for solution for infusion’ (yang mengandungi bahan aktif olipudase alfa 20mg).
“Indikasi yang diluluskan adalah terapi penggantian enzim bagi rawatan bukan-Sistem Saraf Pusat (CNS) manifestasi ASMD pada pesakit kanak-kanak dan dewasa jenis A/B atau B,” katanya dalam kenyataan.
Produk Xenpozyme dikilangkan oleh Genzyme Ireland Limited, Ireland dengan Sanofi-Aventis (Malaysia) Sdn Bhd sebagai pemegang pendaftaran produk.
Radzi berkata Xenpozyme (Olipudase alfa 20mg) adalah terapi penggantian enzim bagi menggantikan enzim pesakit dan merupakan rawatan spesifik pertama untuk ASMD serta berupaya mengurangkan pengumpulan lemak dalam sel organ dan melegakan gejala penyakit itu.
“ASMD adalah sejenis penyakit genetik dengan pengidapnya tidak mempunyai cukup enzim yang diperlukan untuk memecahkan lemak kompleks sphingomyelin.
“Keadaan ini akan mengakibatkan lemak terkumpul dalam organ termasuk hati, limpa, paru-paru dan otak yang boleh mengakibatkan gejala seperti bengkak, kesakitan, hilang selera makan dan kematian pramatang kerana kegagalan pernafasan,” katanya.
Menurutnya NPRA mendaftarkan lima produk untuk rawatan penyakit jarang jumpa termasuk Xenpozyme (Olipudase alfa 20mg) menggunakan laluan pendaftaran itu sejak 2020.
“KKM melalui NPRA akan terus memantau dan menilai data terkini dari semasa ke semasa berkenaan maklumat kualiti, keselamatan dan keberkesanan produk Xenpozyme (Olipudase alfa 20mg) ini.
“KKM juga akan terus komited dengan usaha mempertingkatkan akses rakyat Malaysia kepada ubat-ubatan yang berkualiti, selamat dan berkesan,” katanya.